EUROPA
PRESS
18 febrero
2019
Investigadores
españoles participan en el desarrollo de una nueva terapia génica contra el
envejecimiento acelerado
Personal científico de la Universidad
de Oviedo y del Instituto Salk de California (Estados
Unidos) están ensayando una terapia basada en la edición génica para el
tratamiento del síndrome de envejecimiento acelerado de Hutchinson-Gilford, una enfermedad rara que se caracteriza por la
aparición durante la infancia de alteraciones asociadas al envejecimiento, que conducen
finalmente a la muerte prematura.
Como explica Carlos López-Otín,
catedrático de la Universidad de Oviedo, esta enfermedad es causada por una
mutación en el gen denominado LMNA, que provoca la acumulación de una proteína
tóxica en el núcleo de las células. Aunque recientemente se han logrado
desarrollar algunas terapias con resultados positivos frente a este síndrome,
el tratamiento propuesto en estos trabajos sería el primero con efectos
permanentes, al actuar directamente sobre el gen mutado.
Los grupos de los profesores Carlos López-Otín y Juan Carlos Izpisúa-Belmonte
han diseñado dos terapias similares basadas en la técnica de edición génica con
el sistema CRISPR/Cas9. "El objetivo es modificar el gen LMNA para evitar
así la producción de la proteína tóxica", explica el doctor Izpisúa-Belmonte.
Los autores de este trabajo, que se ha publicado en dos
estudios independientes en la revista 'Nature
Medicine', han ensayado este sistema de edición génica en un modelo murino de la enfermedad generado previamente en el
laboratorio del doctor López-Otín para estudiar esta
patología humana. "El uso de esta técnica en ratones con progeria da lugar a un aumento en su esperanza de vida y a
una mejoría de los síntomas de envejecimiento acelerado", explica Olaya
Santiago-Fernández.
Además, debido al carácter multiorgánico de la progeria, este estudio demuestra también por primera vez la
capacidad del sistema CRISPR/Cas9 para afrontar enfermedades sistémicas.
En conjunto, estos estudios constituyen, según los
investigadores, un "paso más" en la posible aplicación de las
terapias de edición génica con CRISPR/Cas9 para el tratamiento de enfermedades
hasta ahora incurables, como la progeria de
Hutchinson-Gilford. Sin embargo, puntualizan que,
aunque hasta ahora los diversos estudios preclínicos realizados con este tipo
de terapia para el tratamiento de diversas patologías son
"prometedores", aún es necesaria más investigación en el campo para
garantizar su uso seguro en el tratamiento de los pacientes.